央廣網北京12月1日消息（記者 阮修星）11月30日，由人民日報健康客戶端主辦、金賽藥業公益支持的“2025致敬醫者盛典·兒童安全用藥學術交流會”在京舉辦。本次會議的主題是“集智、創新、守護”，同步啟動“中青年醫生成長計劃——繁星滿天科普工程”，為兒科醫療人才培養與兒童用藥科普注入新動能。

會議現場（央廣網發 主辦方供圖）

覆蓋生長全周期 兒童用藥重在安全有效

清華大學中國發展規劃研究院常務副院長董煜對“十五五”規劃目標中健康醫藥領域的新要求、新機遇作解讀�！皟和�成長是最根本的民生之一。我們的關切不應止步于生育本身，更要延伸至兒童成長的全過程，構建覆蓋其身、心、社全方位健康發展的系統工程，此項工作與經濟長遠發展關聯緊密。”

董煜表示，“十五五”規劃建議中，現代化產業體系、科技創新、國內市場等任務都與醫療健康產業關聯尤為密切。傳統產業改造升級是經濟發展的根基，新興產業和未來產業將為醫藥行業開辟新空間，“人民對健康的需求在哪里，產業方向就在哪里�！�

“兒童臨床用藥遵循診療規范，經過臨床長期驗證安全、有效至關重要�！眹�家衛生健康委兒童用藥專家委員會前主任委員王天有表示，當前兒科臨床用藥仍然存在“劑量靠猜、用藥靠掰”的情況。

“真實世界研究為兒童合理用藥提供了重要依據�！蓖跆煊薪榻B，以矮小癥為例，診療正在從“經驗醫學”向“精準醫學”全面轉型。兒童矮小疾病的用藥選擇，要以說明書適應證和國內指南為基石，確保診療規范化的同時踐行個體化治療。

“醫學會及相關組織將繼續根據循證醫學證據制定各類疾病診療方案，并推動診療指南和規范的應用；臨床一線的醫生也應做到遵循指南規范診療和結合說明書合理用藥�！敝腥A醫學會兒科學分會候任主委、華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院兒童醫院院長羅小平表示，“數據庫是安全、合理用藥的重要支撐，只有通過長期積累臨床數據、提供循證醫學證據，才能明確藥物的長期安全性與有效性，為兒童疾病的長期管理和治療提供保障�！�

羅小平介紹，近年來，我國在創新藥物治療領域發展迅速，在細胞治療、基因治療及傳統生物治療方面已取得突破性成果。在兒童內分泌領域，U型PEG化長效生長激素（金賽增）是全球首款長效生長激素。目前在國家衛健委支持、中國健康教育中心指導下，我國已啟動兒童生長激素長期療效和安全性評價項目，該項目將構建全球數據規模領先的生長激素治療臨床數據庫。

10年15萬患兒用藥 院企協同賦能醫藥創新

“我國自研的長效生長激素金賽增自2014年上市以來，已累計應用于15萬名兒童，并建立了系統的真實世界追蹤研究體系�！敝腥A醫學會兒科內分泌遺傳代謝學組組長、首都醫科大學附屬北京兒童醫院內分泌科主任醫師鞏純秀介紹，結合國際經驗，長效生長激素上市后需要持續監測�！皟和�群體存在較大個體差異，發生嚴重過敏等不良反應的風險較高。因此，任何新上市的長效制劑，都必須通過嚴密的上市后監測和真實世界研究�！�

“我國兒童矮小發病率為3%，總數約700萬人，但目前就診率和治療率仍不足5%�！膘柤冃阍谘葜v中還提到嚴峻的臨床現狀，“面對龐大的患兒群體，長效生長激素的多適應證覆蓋，為臨床提供了重要的解決方案。”

“生物制劑藥物安全性的提高不是短期能實現的，需長期進行工藝質量風險識別和改進，并結合大量患者的用藥反饋�！苯鹳愃帢I總經理、首席科學家金磊表示，“金賽投入大量資金不斷精進工藝，例如，因供應商無法提供高純度的PEG，我們建成了大規模的中試和生產基地，最終實現高純度PEG量產，保障了藥品的安全性�！�

金磊介紹，企業正在給藥方式上展開研發，包括超長效的月制劑與口服制劑。其中，金賽藥業的月制劑生長激素已經向國家藥監局提交新藥臨床試驗申請；口服小分子藥物的臨床試驗申請也已經獲得受理。

構建兒童安全用藥體系需多方聚力

“中青年醫生成長計劃——繁星滿天科普工程”啟動（央廣網發 主辦方供圖）

在圓桌討論環節，與會專家分別圍繞“立足兒科服務年，共話高質量兒童健康發展新愿景”“布局‘十五五’規劃，對話兒科創新研發路徑與新未來”“關注兒童安全藥，完善兒童安全用藥機制與保障體系”“踐行診療規范化，堅守兒童安全成長之路”等兒科領域熱點、難點話題，展開了深入探討。